干細胞技術(shù)，全球競爭已開始！國家再撥款支持干細胞研究，干細胞移植治療重大疾病獲重點扶持！
2016年至2018年，中央財政已經(jīng)連續(xù)3年撥款總計20億元支持“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”重點專項，（2016年4.8759億、2017年9.4021億、2018年5.8544億），共支持了98個項目。
最近，科技部正式發(fā)布了“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”重點專項2019年度項目申報指南，2019年國家再撥4億元，支持12個干細胞研究方向。
國家支持干細胞移植治療重大疾病的發(fā)展
近年來，我國高度重視干細胞治療技術(shù)的發(fā)展，并將干細胞納入我國《“十三五”國家戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》以及《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》中。2016年至2018年，中央財政經(jīng)費撥款支持的干細胞臨床研究涉及黃斑變性、脊髓損傷、移植物抗宿主病、心衰、心肌梗死、肝病、重癥急性腎損傷等多種疾病。2019年，還將會有干細胞臨床研究獲得國家經(jīng)費的支持。在“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”重點專項2019年度項目申報指南中，干細胞移植治療重大疾病、干細胞工程獲得治療性產(chǎn)品及臨床應(yīng)用是重點支持的方向之一。國家支持針對神經(jīng)、呼吸、消化系統(tǒng)或皮膚等方面某一種重大疾病或損傷，利用臨床級干細胞產(chǎn)品進行細胞治療的臨床研究。此外，國家還支持在多能干細胞或成體干細胞中進行基因改造，獲得治療性細胞。
通過對干細胞進行基因改造然后用來治療疾病，例如對病人的造血干細胞進行基因編輯后用來治療β地中海貧血癥和鐮狀細胞病，這種方法在國際上已經(jīng)被開發(fā)成產(chǎn)品，并且一些在研產(chǎn)品獲得美國FDA的快速通道審評資格認定。國際上還有科研團隊利用多能干細胞分化的免疫細胞來治療疾病，例如日本計劃用誘導(dǎo)性多能干細胞（iPS細胞）分化成的免疫細胞來治療頭頸癌，這在日本屬于首次嘗試，他們計劃在年內(nèi)開始臨床試驗，將有3名很難進行手術(shù)的再發(fā)患者接受試驗性治療。
鼓勵針對疾病研制干細胞產(chǎn)品
“針對目標疾病，按照國家藥品監(jiān)督管理局相關(guān)規(guī)定和要求，研制不少于 1 項干細胞產(chǎn)品；進行系統(tǒng)的干細胞治療安全性和有效性評價，并獲得可支持進入臨床研究階段的臨床前研究數(shù)據(jù)；在完成臨床研究備案的基礎(chǔ)上，開展規(guī)范的干細胞臨床研究，并獲批1~2 項干細胞治療產(chǎn)品的臨床試驗批件，開展 1 期~2 期臨床試驗研究。”這是國家對干細胞移植治療重大疾病方向的申報項目的考核指標。研制干細胞產(chǎn)品、制定標準化干細胞產(chǎn)品申報和標準化的治療方案，這是干細胞技術(shù)從基礎(chǔ)研究到臨床應(yīng)用的重要一步。
當前，我國干細胞產(chǎn)品申報已經(jīng)進入到了新的發(fā)展階段。國家受理干細胞治療產(chǎn)品申請的速度比想象的要快。2018年，5個間充質(zhì)干細胞治療產(chǎn)品的獲得受理。2019年1月，干細胞新藥臨床試驗申請就獲得了批準，這是干細胞藥物從實驗室走向臨床應(yīng)用的實質(zhì)性進展。在“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”重點專項的支持和推動下，我國干細胞產(chǎn)品研制以及標準化產(chǎn)品申報將有更多的成果展現(xiàn)。
展望
干細胞科技已經(jīng)被列為我國戰(zhàn)略性、前瞻性重大科學(xué)問題。正如原同濟大學(xué)校長、中科院院士裴鋼所述，“干細胞，你不做就落后”。最近幾年，國家以及地方政府頻發(fā)政策以支持干細胞的研究及轉(zhuǎn)化，在政策紅利下，國內(nèi)符合條件的干細胞項目有望更快地發(fā)展和轉(zhuǎn)化。如今，大量新出臺政策明確支持符合條件的社會力量或制備機構(gòu)（企業(yè)）加入到干細胞行業(yè)發(fā)展中來。通過凝聚企業(yè)的創(chuàng)新力量，未來會有更多的干細胞產(chǎn)品注冊申報，甚至獲批上市。
